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Vedere Bio: Restauración de la visión pionera más allá de la terapia génica tradicional
Vedere Bio II es una empresa de biotecnología que está revolucionando el campo de la terapia génica. La misión de la compañía es restaurar la pérdida de la visión, no solo ralentizarla, mediante el desarrollo de tratamientos innovadores para las enfermedades hereditarias de la retina (IRD, por sus siglas en inglés). El enfoque de Vedere Bio II va más allá de la terapia génica tradicional y tiene como objetivo abordar la causa raíz de las IRD.
Las enfermedades hereditarias de la retina son un grupo de trastornos genéticos raros que afectan la retina, el tejido sensible a la luz en la parte posterior del ojo. Estas condiciones pueden conducir a la pérdida progresiva de la visión y la ceguera, a menudo comenzando en la niñez o la adolescencia. Actualmente no existen tratamientos efectivos para la mayoría de los IRD, lo que los convierte en una importante necesidad médica no cubierta.
Vedere Bio II fue fundada en 2019 por un equipo de destacados expertos en oftalmología y terapia génica. El enfoque de la empresa se basa en décadas de investigación sobre la genética y la biología de los IRD. Los científicos de Vedere Bio II han identificado nuevos objetivos y desarrollado tecnologías patentadas que permiten la entrega precisa de genes terapéuticos a células específicas de la retina.
Una innovación clave de Vedere Bio II es su uso de virus adenoasociados (AAV) como vectores para la entrega de genes. Los AAV son pequeños virus que pueden infectar células humanas sin causar enfermedades. Se han estudiado ampliamente como vehículos potenciales para administrar genes terapéuticos para tratar trastornos genéticos como las IRD.
Sin embargo, las terapias génicas tradicionales basadas en AAV tienen limitaciones cuando se trata de tratar enfermedades complejas como las IRD. Un desafío es lograr niveles suficientes de expresión transgénica en todos los tipos de células relevantes dentro de la retina. Otro desafío es evitar las respuestas inmunitarias que pueden limitar la eficacia o causar efectos adversos.
Vedere Bio II ha superado estos desafíos mediante el desarrollo de vectores AAV de próxima generación con especificidad y potencia mejoradas. Estos vectores permiten la entrega dirigida de genes terapéuticos a tipos de células específicos dentro de la retina mientras minimizan los efectos fuera del objetivo y las respuestas inmunitarias.
Otra innovación clave de Vedere Bio II es su enfoque en restaurar la visión, no solo en retrasar su pérdida. Las terapias génicas tradicionales para las IRD tienen como objetivo ralentizar la progresión de la pérdida de la visión reemplazando o complementando genes defectuosos en la retina. Si bien este enfoque puede ser efectivo en algunos casos, no aborda el daño subyacente a las células de la retina.
El enfoque de Vedere Bio II va más allá del reemplazo de genes y tiene como objetivo restaurar la función de las células retinianas dañadas. Los científicos de la compañía han desarrollado nuevas terapias génicas que pueden activar vías latentes dentro de las células de la retina y promover su supervivencia y regeneración.
Vedere Bio II tiene una cartera de candidatos prometedores de terapia génica para varios IRD, incluida la amaurosis congénita de Leber (LCA), el síndrome de Usher y la enfermedad de Stargardt. La compañía ya ha demostrado la prueba de concepto en estudios preclínicos y ahora está avanzando con sus candidatos principales hacia los ensayos clínicos.
Además de su ciencia innovadora, Vedere Bio II cuenta con un sólido equipo con gran experiencia en oftalmología, genética y desarrollo de fármacos. El liderazgo de la empresa incluye ejecutivos experimentados de las principales empresas de biotecnología, como Biogen y Novartis.
Vedere Bio II también está bien financiado con el respaldo de firmas líderes de capital de riesgo como ARCH Venture Partners y F-Prime Capital. La empresa recaudó 77 millones de dólares en una ronda de financiación de la Serie A en 2019, una de las más grandes jamás realizadas por una empresa de biotecnología en etapa preclínica.
En general, Vedere Bio II está preparado para tener un impacto significativo en el campo de la terapia génica para las enfermedades hereditarias de la retina. Su enfoque innovador es muy prometedor para restaurar la visión de millones de personas en todo el mundo que sufren estas condiciones devastadoras.
Traducido
vederebio.com
