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Spruce Biosciences: Nuevas terapias pioneras para trastornos endocrinos raros

Spruce Biosciences es una compañía biofarmacéutica que se dedica a desarrollar y comercializar terapias innovadoras para trastornos endocrinos raros. La compañía fue fundada en 2014 por un equipo de profesionales experimentados de la industria que reconocieron la importante necesidad médica no cubierta en esta área.

Los trastornos endocrinos son afecciones que afectan las glándulas productoras de hormonas del cuerpo, como la tiroides, la pituitaria y las glándulas suprarrenales. Estos trastornos pueden tener un profundo impacto en la salud y la calidad de vida de los pacientes; sin embargo, muchos de ellos siguen sin comprenderse bien y son difíciles de tratar.

Spruce Biosciences se centra en abordar esta necesidad crítica mediante el desarrollo de nuevas terapias que se dirigen a vías específicas involucradas en estas enfermedades. El principal producto candidato de la compañía, tildacerfont (anteriormente SPR001), es un antagonista selectivo del receptor de la hormona liberadora de corticotropina tipo 1 (CRHR1) que ha mostrado resultados prometedores en ensayos clínicos para la hiperplasia suprarrenal congénita (CAH).

La CAH es un trastorno genético raro que afecta aproximadamente a una de cada 10 000 a 15 000 personas en todo el mundo. Es el resultado de mutaciones en genes implicados en la biosíntesis de esteroides, lo que lleva a una sobreproducción de andrógenos (hormonas masculinas) y cortisol (una hormona del estrés). Esto puede causar una variedad de síntomas, como genitales ambiguos al nacer, pubertad de inicio temprano o pubertad retrasada, según la asignación de género al nacer.

Los tratamientos actuales para la CAH implican una terapia de reemplazo de por vida con glucocorticoides o mineralocorticoides que tienen efectos secundarios significativos que incluyen retraso del crecimiento debido a la supresión de la secreción de la hormona del crecimiento; aumento de peso; hipertensión; osteoporosis; cataratas; diabetes mellitus etc

Se ha demostrado que tildacerfont reduce la producción de cortisol sin afectar otras hormonas producidas por la glándula suprarrenal. Esto podría proporcionar potencialmente una opción de tratamiento eficaz con menos efectos secundarios que las terapias estándar de atención actuales.

Además de CAH, Spruce Biosciences también planea desarrollar tildacerfont para otras indicaciones en las que el antagonismo de CRHR1 puede ser beneficioso, como el síndrome de Cushing, que se produce cuando hay demasiada producción de cortisol a partir de tumores o el uso a largo plazo de esteroides como la prednisona, que se usa comúnmente para enfermedades autoinmunes como lupus o artritis reumatoide, etc., donde causa aumento de peso, especialmente alrededor de las áreas de la cara y el cuello llamadas cara de luna y joroba de búfalo, respectivamente, junto con presión arterial alta y diabetes mellitus, entre otros.

La compañía también tiene varios otros programas en marcha dirigidos a diferentes trastornos endocrinos, incluida la hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH), acromegalia causada por adenomas hipofisarios que secretan un exceso de hormona de crecimiento que conduce al gigantismo si ocurre antes del cierre epifisario durante la adolescencia; de lo contrario, acromegalia después del cierre epifisario que causa agrandamiento que afecta principalmente manos pies nariz mandíbula lengua etc., hiperparatiroidismo primario causado por tumores benignos llamados adenomas paratiroideos que secretan un exceso de hormona paratiroidea que conduce eventualmente a la osteoporosis cálculos renales debilidad muscular fatiga depresión entre otros etc.

El enfoque de Spruce Biosciences implica aprovechar las plataformas científicas y tecnológicas de vanguardia, como las técnicas de edición de genes CRISPR, combinadas con una comprensión profunda de la biología de las enfermedades obtenida a través de colaboraciones con instituciones académicas de todo el mundo junto con grupos de defensa de pacientes que ayudan a crear conciencia sobre estas enfermedades raras para que más personas sean diagnosticadas. antes, mejorando así sus posibilidades de obtener mejores resultados a través de intervenciones oportunas como cirugía, manejo de medicamentos, cambios en el estilo de vida, etc.

La misión de la compañía no solo se limita al desarrollo de nuevos tratamientos, sino también a la mejora de las tasas de diagnóstico a través de campañas educativas dirigidas a los proveedores de atención médica, los pacientes, las familias, los cuidadores, las compañías de seguros, los reguladores, los legisladores, los medios de comunicación, los inversionistas, las organizaciones filantrópicas por igual para que todos entiendan lo importante que es abordar estas necesidades médicas no satisfechas de manera efectiva. al mismo tiempo que garantiza la asequibilidad, la accesibilidad, la equidad en todas las poblaciones, independientemente de la geografía, el origen étnico, el estado socioeconómico, la identidad de género, la orientación sexual, la edad, la religión, el estado de discapacidad, entre otros factores que influyen en el acceso a los sistemas de prestación de atención a nivel mundial en la actualidad.

En conclusión, Spruce Biosciences representa una oportunidad emocionante dentro del espacio de la biotecnología dado su enfoque en el desarrollo de terapias novedosas que abordan necesidades médicas significativas no satisfechas dentro del campo de la endocrinología utilizando ciencia de vanguardia combinada con una comprensión profunda de la biología de la enfermedad obtenida a través de colaboraciones con instituciones académicas de todo el mundo junto con grupos de defensa de pacientes que crean conciencia sobre estos Condiciones raras para que más personas sean diagnosticadas antes, mejorando así sus posibilidades, mejores resultados, intervenciones oportunas como cirugía, administración de medicamentos, cambios en el estilo de vida, campañas educativas dirigidas a proveedores de atención médica, pacientes, familias, cuidadores, compañías de seguros, reguladores, legisladores, medios de comunicación, inversores, organizaciones filantrópicas, asegurando asequibilidad, accesibilidad, equidad en todas las poblaciones, independientemente de la geografía, el origen étnico. estado socioeconómico identidad de género orientación sexual edad religión estado de discapacidad entre otros factores que influyen en el acceso a los sistemas de prestación de atención a nivel mundial en la actualidad.