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Santhera Pharmaceuticals: investigación y desarrollo pioneros de medicamentos para trastornos mitocondriales y enfermedades raras
Santhera Pharmaceuticals es una compañía farmacéutica con sede en Suiza que se dedica a la investigación y el desarrollo de medicamentos innovadores para pacientes que padecen trastornos mitocondriales y enfermedades raras. La compañía ha estado a la vanguardia en el desarrollo de tratamientos para estas afecciones, que las compañías farmacéuticas más grandes a menudo pasan por alto debido a su rareza.
Los trastornos mitocondriales son un grupo de enfermedades genéticas que afectan a las mitocondrias, que son las encargadas de producir energía en las células. Estos trastornos pueden causar una amplia gama de síntomas, que incluyen debilidad muscular, fatiga, convulsiones, retrasos en el desarrollo e insuficiencia orgánica. Actualmente no existe una cura para los trastornos mitocondriales, pero Santhera Pharmaceuticals está trabajando incansablemente para desarrollar tratamientos efectivos que puedan mejorar la calidad de vida de los pacientes que viven con estas afecciones.
Además de los trastornos mitocondriales, Santhera Pharmaceuticals también se enfoca en desarrollar tratamientos para enfermedades raras. Estas son condiciones que afectan a menos de 200 000 personas en los Estados Unidos o menos de 1 de cada 2000 personas en Europa. Debido a que son tan raros, muchas compañías farmacéuticas no invierten recursos en la investigación de tratamientos para estas afecciones. Sin embargo, Santhera reconoce la importancia de brindar esperanza y alivio a quienes padecen enfermedades raras.
El compromiso de Santhera con la investigación y el desarrollo los ha llevado a desarrollar varias terapias innovadoras a lo largo de los años. Una de esas terapias es Raxone (idebenona), que fue aprobada por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en 2015 como tratamiento para la neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON), un trastorno genético raro que causa pérdida de la visión. Raxone actúa mejorando la producción de energía celular en las células afectadas.
Otra terapia prometedora que está desarrollando Santhera es la vamorolona (VBP15), un fármaco antiinflamatorio que se está desarrollando como una opción de tratamiento alternativa para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La DMD es un trastorno genético raro que causa debilidad muscular progresiva y pérdida de función. Vamorolone ha mostrado resultados prometedores en ensayos clínicos, con menos efectos secundarios que los corticosteroides tradicionales.
Santhera Pharmaceuticals también tiene varias otras terapias en desarrollo para trastornos mitocondriales y enfermedades raras, incluida la elamipretida (SS-31), que se está desarrollando como tratamiento para la miopatía mitocondrial primaria (PMM) y el síndrome de Barth, y POL6014, que se está desarrollando como un tratamiento para la fibrosis quística.
Además de sus esfuerzos de investigación, Santhera Pharmaceuticals también otorga gran importancia a la defensa del paciente. Trabajan en estrecha colaboración con las organizaciones de pacientes para garantizar que se escuchen y aborden las necesidades de los pacientes que viven con trastornos mitocondriales y enfermedades raras. También brindan recursos educativos a pacientes y profesionales de la salud para aumentar la conciencia sobre estas afecciones.
En general, Santhera Pharmaceuticals es una empresa farmacéutica innovadora que se dedica a mejorar la vida de los pacientes que padecen trastornos mitocondriales y enfermedades raras. Su compromiso con la investigación y el desarrollo los ha llevado a desarrollar varias terapias innovadoras a lo largo de los años, con muchas más en desarrollo. Con su enfoque en la defensa y educación del paciente, Santhera Pharmaceuticals realmente está marcando una diferencia en las vidas de quienes más lo necesitan.
Traducido
santhera.com
