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Dyne Therapeutics: revolucionando el tratamiento de las enfermedades musculares hereditarias
Dyne Therapeutics es una empresa de biotecnología que se dedica a desarrollar terapias que transforman la vida de las enfermedades musculares hereditarias. La compañía fue fundada en 2018 por un equipo de científicos y empresarios experimentados que reconocieron la necesidad de tratamientos innovadores para estas condiciones debilitantes.
Las enfermedades musculares hereditarias son un grupo de trastornos genéticos que afectan los músculos y causan debilidad, desgaste y pérdida de función. Estas condiciones pueden ser devastadoras para los pacientes y sus familias, ya que a menudo conducen a una discapacidad progresiva y una calidad de vida reducida.
Dyne Therapeutics se centra en el desarrollo de terapias que aborden las causas genéticas subyacentes de estas enfermedades. El enfoque de la empresa implica el uso de su plataforma de tecnología patentada para administrar ácidos nucleicos terapéuticos directamente a los músculos afectados, con el objetivo de reparar o reemplazar los genes defectuosos.
Una ventaja clave del enfoque de Dyne es su capacidad para atacar tejidos y células específicos dentro del cuerpo. Esta orientación de precisión minimiza los efectos fuera del objetivo y reduce el riesgo de toxicidad u otros eventos adversos.
La plataforma tecnológica de la empresa se basa en investigaciones realizadas en la Escuela de Medicina de Harvard por los Dres. Eric Olson y Bruce Conklin. Esta investigación condujo al descubrimiento de una nueva clase de moléculas llamadas "oligonucleótidos de unión a proteína quinasa de distrofia miotónica (DMPK)" (DBO), que tienen propiedades únicas que las hacen ideales para administrar ácidos nucleicos terapéuticos.
Dyne tiene los derechos exclusivos de esta plataforma tecnológica, que ha desarrollado aún más a través de colaboraciones con instituciones académicas líderes y socios de la industria. La compañía también ha reunido un equipo de clase mundial con experiencia en genética, desarrollo de fármacos, asuntos regulatorios y comercialización.
Actualmente, Dyne se centra en el desarrollo de terapias para tres enfermedades musculares hereditarias: distrofia miotónica tipo 1 (DM1), distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD) y distrofia muscular de Duchenne (DMD). Estas condiciones representan importantes necesidades médicas no satisfechas, ya que actualmente no hay tratamientos aprobados disponibles.
DM1 es causado por una expansión en una secuencia de ADN repetitiva dentro del gen DMPK. Esta expansión conduce a un empalme de ARN anormal en las células afectadas, lo que da como resultado moléculas de ARN tóxicas que se acumulan dentro de las células y causan daño con el tiempo. El programa líder de Dyne tiene como objetivo desarrollar DBO que puedan degradar selectivamente estas moléculas de ARN tóxicas mientras dejan intactos los ARN normales.
La FSHD es causada por deleciones o mutaciones en una región cercana al cromosoma 4q35. Esta región contiene varios genes implicados en el desarrollo y la función muscular. El programa FSHD de Dyne tiene como objetivo desarrollar DBO que puedan silenciar selectivamente uno o más genes dentro de esta región sin afectar a otros cercanos.
Por último, la DM es causada por mutaciones en el gen que codifica la distrofina, una proteína que juega un papel fundamental en el mantenimiento de la integridad estructural de las fibras musculares. .
Además de sus programas principales, Dyne proporciona una plataforma poderosa para la administración específica de ácidos nucleicos terapéuticos.
En general, Dyne tiene el potencial para revolucionar el tratamiento de enfermedades musculares hereditarias. Su experiencia científica, su plataforma tecnológica de punta y su equipo de clase mundial lo colocan bien posicionado para hacer avanzar sus programas principales hacia el desarrollo clínico y llevar terapias que transforman la vida a los pacientes que las necesitan desesperadamente. Con su compromiso con la medicina de precisión y el enfoque centrado en el paciente, Dyne ha demostrado que está verdaderamente dedicado a marcar la diferencia en la vida de los afectados por estas condiciones desafiantes
dyne-tx.com
