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Amylon Therapeutics: desarrollo de terapias innovadoras para trastornos genéticos raros del sistema nervioso central
Amylon Therapeutics es una empresa de biotecnología comprometida con el desarrollo de terapias innovadoras para trastornos genéticos raros del sistema nervioso central. La compañía fue fundada en 2017 por un equipo de científicos y empresarios experimentados apasionados por encontrar nuevos tratamientos para pacientes con necesidades médicas no cubiertas.
El sistema nervioso central (SNC) es responsable de controlar y coordinar todas las funciones del cuerpo, incluidos el movimiento, la sensación, el pensamiento y la emoción. Cuando hay un problema con el SNC debido a mutaciones genéticas u otros factores, puede provocar problemas de salud graves que pueden debilitar o incluso poner en peligro la vida.
Amylon Therapeutics se centra en el desarrollo de terapias dirigidas a mutaciones genéticas específicas que causan trastornos del SNC. Al comprender la biología subyacente de estas enfermedades, el equipo de Amylon puede desarrollar terapias dirigidas que aborden la causa raíz de la enfermedad en lugar de solo tratar los síntomas.
Un ejemplo de un trastorno genético raro en el que está trabajando Amylon Therapeutics es la angiopatía amiloide cerebral hereditaria (HCAA). La HCAA es causada por mutaciones en el gen que codifica la transtiretina (TTR), lo que conduce a depósitos anormales de proteínas en los vasos sanguíneos del cerebro. Esto puede causar sangrado y daño al tejido cerebral, lo que lleva a un deterioro cognitivo y otros síntomas neurológicos.
El principal producto candidato de Amylon, AMY-101, se dirige específicamente a la TTR y ha mostrado resultados prometedores en estudios preclínicos. Se ha demostrado que el medicamento reduce los niveles de TTR en modelos animales de HCAA sin causar efectos adversos.
Además de HCAA, Amylon Therapeutics también está trabajando en el desarrollo de terapias para otros trastornos raros del SNC, como la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) y la gangliosidosis GM2. Estas enfermedades están causadas por mutaciones en genes implicados en el metabolismo de los lípidos o la función lisosomal y dan como resultado una neurodegeneración progresiva.
El enfoque de Amylon para desarrollar terapias para estas enfermedades implica el uso de moléculas pequeñas o terapia génica para corregir el defecto genético subyacente. Los científicos de la compañía tienen una amplia experiencia en el descubrimiento y desarrollo de fármacos, y están trabajando en estrecha colaboración con colaboradores académicos y grupos de defensa de los pacientes para avanzar en su investigación.
Amylon Therapeutics también se compromete a garantizar que sus terapias sean accesibles para los pacientes que las necesitan. La compañía está trabajando para desarrollar modelos de precios asequibles y asociarse con proveedores de atención médica para garantizar que los pacientes puedan acceder a sus productos.
En conclusión, Amylon Therapeutics es una empresa de biotecnología que se dedica a desarrollar terapias innovadoras para trastornos genéticos raros del sistema nervioso central. Su enfoque en la comprensión de la biología subyacente de estas enfermedades y el desarrollo de terapias dirigidas tiene el potencial de transformar la vida de los pacientes que actualmente tienen opciones de tratamiento limitadas. Con un sólido equipo de científicos experimentados, Amylon Therapeutics está bien posicionada para realizar contribuciones significativas en este campo.
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